L’approbation d’un nouveau médicament par la FDA a longtemps été considérée comme une caution hautement respectée. Cela signifie que le médicament en question a fait l’objet d’études de recherche rigoureuses pour prouver sa sécurité et son efficacité. Historiquement, la FDA demandait au moins deux études cliniques bien contrôlées pour démontrer l’efficacité d’un médicament. Cependant, en 2017, l’introduction du 21st Century Cures Act a apporté un changement significatif dans les normes, facilitant l’obtention de l’approbation de la FDA sur la base d’un seul essai.
En collaboration avec des collègues de l’Université d’État de l’Oregon et de McGovern/University of Texas, notre équipe s’est lancée dans un travail indépendant pour examiner les preuves utilisées pour chaque nouvelle approbation de la FDA. Notre objectif était de mettre en lumière la transparence et la responsabilité du processus d’approbation des médicaments. Dans notre analyse récente publiée plus tôt ce mois-ci, nous avons fait une découverte surprenante. En 2022, une seule étude a été utilisée comme justification pour 65% des nouvelles approbations de médicaments, contre seulement 20% en 2016, avant la mise en œuvre du 21st Century Cures Act. Ce changement soulève des inquiétudes quant à la dépendance à des preuves limitées pour soutenir l’approbation de nouveaux médicaments.
Pour approfondir la question, nous avons réalisé une autre analyse axée spécifiquement sur les approbations de la FDA en 2017, la première année d’entrée en vigueur du Cures Act. En utilisant ClinicalTrials.gov, nous avons examiné le nombre d’études lancées, terminées et rapportées avant et après l’approbation de chaque produit. Nous avons découvert que 41% des produits approuvés en 2017 étaient basés sur un seul essai. Cependant, après une enquête plus poussée, il est devenu évident que des études supplémentaires commençaient souvent avant l’approbation, avec une collecte de données achevée plusieurs années auparavant. De manière choquante, seule environ une étude sur quatre, achevée avant l’approbation, avait publié ses résultats, même après 5 ans.
Il n’est pas surprenant de constater que de nombreuses études terminées ne communiquent pas leurs résultats. Plusieurs chercheurs avant nous ont exprimé des préoccupations concernant le manque de transparence dans les rapports. Les implications de cette disponibilité limitée des résultats d’essais sont préjudiciables tant aux consommateurs qu’aux professionnels de la santé, car cela entrave leur capacité à prendre des décisions éclairées.
Les efforts déployés pour remédier à ces problèmes ont été largement infructueux. La FDA Amendments Act (FDAAA) comprenait des dispositions visant à remédier à la non-publication des résultats des essais cliniques, autorisant des amendes allant jusqu’à 10 000 dollars par jour en cas de non-divulgation des résultats dans l’année suivant la fin de l’étude. Cependant, la FDA n’a pas encore émis un seul avis de non-conformité ni imposé d’amendes, malgré la mise en œuvre de la politique en janvier 2017. Ce manque de mise en application a entraîné des occasions ratées de responsabilité, alors que des amendes potentielles d’un montant de 19 milliards de dollars sont restées impayées.
Certains pourraient argumenter que les entreprises devraient avoir la discrétion de ne rapporter que leurs preuves les plus convaincantes. Cependant, dans le domaine scientifique, il est courant pour les chercheurs de présenter leurs données les plus solides. La FDA devrait prendre en compte l’importance de la preuve de principe plutôt que de se fier uniquement à des essais isolés. En évaluant les résultats dans le contexte de toutes les études terminées, les patients et les professionnels de la santé peuvent prendre des décisions plus éclairées sur les options de traitement, réduisant ainsi le risque de résultats faussement positifs.
Nous sommes fermement convaincus que les consommateurs méritent d’avoir accès à toutes les preuves relatives aux médicaments qui pourraient leur être prescrits. Il est injuste et potentiellement dangereux de restreindre la divulgation publique à quelques études qui présentent le produit sous son meilleur jour possible. Parvenir à une meilleure transparence n’est pas un défi insurmontable ; cela nécessite simplement l’application des politiques fédérales existantes. En tenant les entreprises pharmaceutiques responsables de la communication de leurs résultats de manière rapide et complète, nous pouvons garantir que les patients reçoivent une image complète nécessaire pour prendre des décisions éclairées concernant leur santé et leur bien-être.
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